Am J Physiol-Cell Ph：研究发现钾离子平衡和青光眼的关系
2019年7月20日讯 /生物谷BIOON /——视网膜神经节细胞(RGCs)构成视神经。当RGCs因青光眼引起的眼压升高而退化时，视力就会丧失。RGCs周围一种被称为米勒神经胶质细胞的细胞通过一种叫做钾虹吸的过程来维持一个健康的离子环境，在这个过程中米勒神经胶质细胞通过钾通道去除多余的钾离子。图片来源：American Journal of Physiology-Cell Physiology研
美国FDA授予DCR-PhXC治疗1型原发性高草酸尿症（Ph1）突破性药物资格
2019年07月16日/生物谷BIOON/--Dicerna制药公司是一家行业领先的RNAi治疗药物开发企业。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予DCR-PhXC治疗1型原发性高草酸尿症（Ph1）患者的突破性药物资格（BTD）。DCR-PhXC是目前开发的唯一一种用于治疗所有类型原发性高草酸尿症（Ph）的RNAi实验性疗法，Ph是一类严重、罕见、遗传性肝病，常常导致肾功能衰竭。B
亘喜生物初步研究结果：FasT CAR-19对B-ALL患者具有突破性意义
临床阶段细胞免疫治疗公司亘喜生物科技集团（简称“亘喜生物”）近日公布了一项由研究者发起的多中心临床研究的初步结果。该研究旨在评估亘喜生物专利细胞基因疗法FasT CAR-19 (GC007F)的安全性和有效性。该定制疗法通过对受试者的T细胞进行基因编辑，来表达CD19特异性嵌合抗原受体 (CAR) ，该疗法在治疗急性B淋巴细胞白血病（简称 "B-ALL" ）人群中呈现突破性的疗效与安全数据，并具有
亘喜生物初步研究结果：FasT CAR-19对B-ALL患者具有突破性意义
临床阶段细胞免疫治疗公司亘喜生物科技集团（简称“亘喜生物”）今天公布了一项由研究者发起的多中心临床研究的初步结果。该研究旨在评估亘喜生物专利细胞基因疗法FasT CAR-19 (GC007F)的安全性和有效性。该定制疗法通过对受试者的T细胞进行基因编辑，来表达CD19特异性嵌合抗原受体 (CAR) ，该疗法在治疗急性B淋巴细胞白血病（简称 "B-ALL" ）人群中呈现突破性
新型CD19/CD22双靶点CAR-T疗法AUTO3获孤儿药资格，治疗白血病(ALL)
2019年04月24日讯 /生物谷BIOON/ --Autolus Therapeutics是一家临床阶段的英国生物制药公司，是T细胞编程和制造技术的领导者，专注于开发治疗癌症的下一代程序化T细胞疗法。近日，该公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予实验性程序化T细胞疗法AUTO3治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）的孤儿药资格（ODD）。AUTO3是一种自体富集T细胞，经单个逆转录病毒载体修
CD19及CD22 CAR-T治疗B-ALL最新进展
毋庸置疑，CAR-T细胞治疗最成功的案例是以CD19为靶点针对B细胞肿瘤的一系列临床试验。CD19是一种特异性表达于B淋巴细胞各个分化阶段的细胞表面抗原，绝大多数B系来源的恶性肿瘤包括B细胞急性淋巴细胞白血病、慢性淋巴细胞白血病和非霍奇金淋巴瘤细胞表达CD19。因此它被认为是CAR-T治疗B细胞肿瘤的理想靶点。临床试验结果显示，CD19 CAR-T对急性B-淋巴细胞白血病（B-ALL）的治愈率已经
百时美Sprycel(达沙替尼)获欧盟批准，一线治疗Ph+ALL儿科患者
2019年02月14日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头百时美施贵宝（BMS）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准扩大Sprycel（施达赛，通用名：dasatinib，达沙替尼）的适应症，联合化疗一线治疗新确诊的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）儿科患者。这是Sprycel在欧洲批准的第二个儿科白血病适应症。此次批准包括Sprycel片剂和Sprycel口服混悬剂粉末（PFO
Sprycel联合化疗用于Ph+ALL儿科
百时美施贵宝（BMS）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准扩大Sprycel（dasatinib，达沙替尼，中文品牌名：施达赛）的适应症，联合化疗用于1岁及以上新确诊的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）儿科患者的治疗。FDA通过优先审查程序对Sprycel给予了批准，此次批准标志着Sprycel第二个儿科白血病适应症，同时使该药成为首个也是唯一一个用于Ph+ALL儿科患者的
百时美Sprycel(达沙替尼)获欧盟CHMP支持批准，一线治疗Ph+ALL儿科患者
2018年12月18日/生物谷BIOON/--美国制药巨头百时美施贵宝（BMS）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，支持批准Sprycel（dasatinib，达沙替尼），联合化疗，用于新确诊的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）儿科患者的治疗。该积极意见包括了Sprycel片剂、口服混悬制剂粉末。在欧洲，Sprycel口服混悬剂粉末于201
施维雅Asparlas（长效聚乙二醇化天冬酰胺酶）获美国FDA批准，一线治疗ALL
2018年12月24日讯 /生物谷BIOON/ --法国第二大制药公司施维雅（Servier）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Asparlas（calaspargase pegol-mknl，Cal-PEG），该药是一种长效天冬酰胺特异性酶，作为多药化疗方案的一个组成部分，用于1个月至21岁的儿童和青少年急性淋巴细胞白血病（ALL）患者的治疗。与其他可用的pegaspargase产品